Wij richten onze inspanningen op een van de meest kritieke hiaten in het ontwikkelingsproces: het helpen van veelbelovende therapieën om van het laboratorium naar klinische trials te gaan, waar ze levens kunnen beginnen te veranderen.
Veel stichtingen voor zeldzame ziekten steunen een breed scala aan waardevolle activiteiten, van patiëntondersteuning en bewustwordingscampagnes tot fundamenteel wetenschappelijk onderzoek. Hoewel deze inspanningen belangrijk zijn, verspreiden ze vaak beperkte middelen over veel kleine initiatieven, waardoor het moeilijk is om het momentum op te bouwen dat nodig is om nieuwe behandelingen bij patiënten te brengen.
Bij de Together for Limb-Girdle Foundation hebben wij voor een andere weg gekozen.
Onze missie is de weg te effenen van zorg naar genezing. Dat betekent dat wij onze inspanningen richten op een van de meest kritieke hiaten in het ontwikkelingsproces: het helpen van veelbelovende therapieën om van het laboratorium naar klinische trials te gaan, waar ze levens kunnen beginnen te veranderen.
In plaats van onderzoek op een gefragmenteerde manier te financieren, concentreren wij ons op zorgvuldig geselecteerde klinische programma's die het potentieel hebben om een betekenisvol verschil te maken voor mensen die leven met Limb-Girdle Musculaire Dystrofie (LGMD). Wij zoeken naar kansen waarbij extra financiering, belangenbehartiging en samenwerking de weg naar trials bij mensen en uiteindelijk goedgekeurde behandelingen kunnen versnellen.
Beperkte middelen dun verspreid over veel waardevolle maar gefragmenteerde activiteiten, waardoor het moeilijk is om echt momentum richting behandelingen te bereiken.
Wij concentreren financiering op zorgvuldig geselecteerde klinische programma's, waardoor de weg van het laboratorium naar trials bij mensen en goedgekeurde behandelingen wordt versneld.
Wij geloven dat elke gedoneerde euro de grootst mogelijke kans moet hebben om een therapie dichter bij patiënten te brengen. Onze aanpak wordt geleid door drie principes:
Wij geven prioriteit aan programma's die op weg zijn naar, of zich al bevinden in, klinische ontwikkeling.
Wij richten ons op therapieën met het potentieel om de kwaliteit van leven en het ziekteverloop aanzienlijk te verbeteren.
Wij ondersteunen benaderingen die kennis, technologie en klinische ervaring kunnen opleveren die breder toepasbaar zijn dan één enkel subtype van LGMD.
De uitdagingen waarmee mensen met LGMD te maken hebben, worden vaak gedeeld door veel vormen van musculaire dystrofie. Vooruitgang in gentherapie, het ontwerp van klinische trials, productie en regelgevende trajecten die voor één aandoening zijn ontwikkeld, kan de vooruitgang voor andere aandoeningen helpen versnellen.
Succes bij één vorm van musculaire dystrofie kan kansen ontsluiten voor vele andere.
Te vaak komen veelbelovende therapieën vast te zitten tussen succesvol onderzoek en de financiering die nodig is om klinische testen te starten.
Wij richten ons op het overbruggen van die kloof.
Door patiënten, families, onderzoekers, artsen, industriepartners en donateurs samen te brengen, helpen wij de meest veelbelovende therapieën dichter bij de mensen te brengen die ze het hardst nodig hebben. Ons doel is niet simpelweg het financieren van onderzoek. Het is het helpen realiseren van behandelingen.
Want voor families die leven met LGMD wordt vooruitgang niet gemeten in gepubliceerde artikelen. Het wordt gemeten in stappen gezet, trappen beklommen, zelfstandigheid behouden, en toekomsten teruggewonnen.
Voor families die leven met LGMD draait het vooral om tijd samen, en de hoop dat de volgende generatie daar meer van zal hebben. Echte vooruitgang is geen abstracte mijlpaal in een laboratorium. Het is een trap beklommen, een reis gemaakt, een zelfstandigheid behouden. Dat is de verandering waar wij aan werken om mogelijk te maken.
De weg effenen van zorg naar genezing.
Elke bijdrage helpt de meest veelbelovende therapieën dichter bij de mensen te brengen die ze het hardst nodig hebben, en overbrugt de kloof tussen het laboratorium en de patiënten die wachten.