Hoop wordt actie

De weg naar genezing

De wetenschap is klaar. Nu moet hoop actie worden. Wetenschappelijke doorbraken veranderen levens niet vanzelf. Te vaak komen veelbelovende therapieën vast te zitten tussen succesvol onderzoek en de financiering die nodig is om klinische testen te starten. Wij bestaan om die kloof te overbruggen.

Hoop in actie De Fase 1-trial Gentherapie

Team Tobias en Team Floris zetten hoop om in actie

Wij zamelen geen geld in voor 'ooit'

Wij helpen het pad naar een Fase 1-klinische trial dichterbij te brengen. Voor families die leven met LGMD kan hoop geen abstract begrip blijven. Hoop moet beweging worden. Vooruitgang. Actie.

Onderzoek is essentieel. Wetenschappers, artsen en biotechbedrijven werken elke dag aan een beter begrip van LGMD en aan het ontwikkelen van therapieën die levens kunnen veranderen. Maar tussen een wetenschappelijke ontdekking en een daadwerkelijke behandeling ligt een van de grootste obstakels in het veld van zeldzame ziekten: het financieren van het pad naar een klinische trial.

Het verschil tussen onderzoek steunen en een klinische trial versnellen

Veel organisaties zamelen geld in voor algemeen onderzoek. Dit werk is enorm belangrijk. Het vergroot wetenschappelijke kennis, stimuleert samenwerking en helpt nieuwe ideeën te ontwikkelen. Maar onderzoek alleen leidt niet automatisch tot een behandeling voor patiënten.

Deze stappen zijn kostbaar, tijdrovend en vaak onderfinancierd, met name voor zeldzame ziekten zoals LGMD. Precies hier loopt de vooruitgang vaak vertraging op. Niet omdat de wetenschap tekortschiet. Maar omdat de weg naar patiënten moeilijk te financieren is.

De financieringskloof

Van veelbelovende wetenschap naar patiënten

Gentherapie heeft het potentieel om levens te veranderen. Maar er is een lange weg van een wetenschappelijke doorbraak naar een goedgekeurde behandeling.

Onderzoek
De ziekte begrijpen en een therapie ontwikkelen.
Therapeutische kandidaat
Een werkend gen en een toedieningssysteem.
Productie
De therapie produceren op de vereiste kwaliteit en schaal.
Klinische trials
Veiligheid en werkzaamheid testen bij mensen, in fasen.
Regelgevend traject
Beoordeling en goedkeuring door gezondheidsautoriteiten.
Patiënten
Een veilige en effectieve behandeling voor mensen met LGMD.

Waar we nu staan

Veelbelovende wetenschap vandaag

Er wordt echte vooruitgang geboekt met gentherapie voor LGMD.

Klinische trials De essentiële brug naar een behandeling

Financieringskloof

Meer steun is nodig om veelbelovende therapieën via klinische trials bij patiënten te brengen.

Wat mogelijk wordt

Een hoopvolle toekomst

Een behandeling kan meer zelfstandigheid en een hoopvollere toekomst brengen voor mensen met LGMD.

Help de kloof te dichten

Hoop omzetten in vooruitgang

Bij de Together for Limb-Girdle Foundation willen wij helpen die kloof te overbruggen. Onze missie is niet alleen het vergroten van bewustzijn. Onze missie is het helpen versnellen van het pad naar een Fase 1-klinische trial. Dat betekent helpen bij het financieren van de cruciale stappen die nodig zijn om een veelbelovende therapie van het laboratorium naar de eerste trials bij mensen te brengen.

Elke bijdrage helpt momentum op te bouwen. Elke samenwerking helpt vertragingen te verminderen. Elke supporter helpt de LGMD-gemeenschap een stap dichter bij echte klinische vooruitgang te brengen.

Vooruitgang versnellen: van fondsenwerving naar hoop en toekomst

Voordat een therapie een patiënt bereikt

De stappen tussen ontdekking en een klinische trial

Voordat een therapie bij mensen getest kan worden, zijn er nog veel aanvullende stappen nodig. Dit is het werk dat vaak niet gefinancierd wordt, en het werk waarvoor onze stichting bestaat.

Preklinische validatie

Veiligheids- en toxiciteitsstudies

Voorbereiding van productie

Regelgevende documentatie

Ontwerp en voorbereiding van de studie

Samenwerking tussen onderzoekers, artsen en toezichthouders

Waarom het ertoe doet

Waarom een Fase 1-trial zo belangrijk is

Een Fase 1-klinische trial betekent iets fundamenteels: een mogelijke therapie is zo ver ontwikkeld dat deze voor het eerst bij mensen getest kan worden. Voor gemeenschappen rond zeldzame ziekten is het bereiken van Fase 1 meer dan alleen een wetenschappelijke mijlpaal.

Bewijst dat vooruitgang mogelijk is. Een mogelijke therapie is zo ver ontwikkeld dat deze voor het eerst bij mensen getest kan worden.

Creëert zichtbaarheid. Het bereiken van Fase 1 is meer dan een wetenschappelijke mijlpaal. Het zet LGMD op de kaart voor partners en investeerders.

Trekt nieuwe investeringen aan. Een succesvolle Fase 1 maakt het gemakkelijker voor extra partners en investeerders om in te stappen en de volgende fasen te financieren.

Versterkt samenwerking. Het verenigt onderzoekers, artsen, toezichthouders en patiëntenorganisaties rond een gedeeld, concreet doel.

Geeft families iets tastbaars. Geen verre hoop. Maar concrete vooruitgang.

Tijd is belangrijk

Voor mensen die leven met LGMD is tijd geen theoretisch begrip

De ziekte schrijdt elke dag voort. Daarom is het versnellen van de ontwikkeling zo belangrijk. Niet door concessies te doen aan de wetenschap. Maar door financiële barrières weg te nemen die veelbelovende therapieën vertragen. Hoe eerder cruciale ontwikkelingsstappen gefinancierd worden, hoe eerder het pad naar een klinische trial kan worden ingeslagen.

"Tijd is spier. Elke dag zonder behandeling betekent onomkeerbaar spierverlies voor duizenden patiënten wereldwijd. De wetenschap is klaar. Wat we nu nodig hebben, is de steun om het werkelijkheid te maken."

Voor patiënten met neuromusculaire ziekten verschuift het gesprek geleidelijk van 'Kan gentherapie werken?' naar 'Hoe snel kunnen we effectieve therapieën bij patiënten brengen?' Deze overgang, van wetenschappelijke mogelijkheid naar klinische realiteit, is een van de belangrijkste ontwikkelingen in de moderne geneeskunde, en biedt echte hoop voor families die getroffen zijn door zeldzame neuromusculaire aandoeningen.

En voor families die leven met LGMD wordt vooruitgang niet gemeten in gepubliceerde artikelen. Het wordt gemeten in stappen gezet, trappen beklommen, zelfstandigheid behouden, en toekomsten teruggewonnen.

Samen kunnen we de wetenschap vooruit helpen

Geen enkele stichting kan LGMD alleen oplossen. Maar samen kunnen patiënten, families, onderzoekers, artsen, donateurs en partners het verschil maken.

Wij geloven dat hoop pas echt kracht krijgt wanneer het gekoppeld wordt aan actie.

En die actie kan helpen therapieën dichter te brengen bij de mensen die erop wachten.

Doe met ons mee

De Together for Limb-Girdle Foundation bestaat om de vooruitgang naar echte klinische impact te versnellen. Want families die getroffen zijn door LGMD verdienen meer dan alleen bewustzijn.

Zij verdienen momentum

Zij verdienen urgentie

Zij verdienen hoop, gesteund door actie

Samen kunnen we de volgende stap dichterbij brengen.

De volgende stap mogelijk maken

De wetenschap is er. De volgende uitdaging is om deze vooruitgang bij patiënten te krijgen.

Om het klinische programma voor LGMD R1/2A mogelijk te maken, is naar schatting €10 miljoen nodig. Dat is geen bedrag dat één stichting, organisatie of donor alleen hoeft op te brengen. Het vraagt om samenwerking tussen patiëntenorganisaties, fondsen, donateurs en andere partners.

Together for Limb-Girdle wil helpen die krachten te bundelen en zo de weg naar klinische trials helpen versnellen.

Elke bijdrage helpt om de volgende stap mogelijk te maken.

Wees onderdeel van de volgende stap

Uw donatie, groot of klein en van waar ook ter wereld, helpt het pad te financieren naar een Fase 1-klinische trial voor LGMD2A/R1, de eerste systemische genvervangingsbenadering die specifiek is ontworpen voor mensen met Calpainopathie.

Doneer Nu Ons verhaal